2024-06-11 13:23

触发生化开关可以治疗IBM、ALS和FTD的病理

圣犹达儿童研究医院的科学家们发现,ULK1和ULK2酶在分解被称为压力颗粒的细胞结构中起着关键作用,压力颗粒的持续存在会导致有毒蛋白质的积累,从而杀死肌肉和脑细胞。这种积聚是三种相关疾病病理的核心:包涵体肌病(IBM)、肌萎缩侧索硬化症(ALS)和额颞叶痴呆(FTD)。

IBM会导致手臂和腿部肌肉无力。肌萎缩侧索硬化症,也被称为Lou Gehrig's病,由于控制随意肌的神经细胞死亡而导致瘫痪。FTD是一种痴呆症,它会损害大脑中与人格、行为和语言相关的区域。

由圣犹达医学院病理学系副成员、医学博士蒙迪拉·昆杜领导的研究小组在《分子细胞》杂志上发表了他们的研究结果。

应激颗粒是生物“风暴避难所”,当细胞的健康受到高温、化学物质或感染的威胁时,它们可以暂时保护遗传分子和蛋白质。这种颗粒通常在压力消失后会分解,但导致分解机制失灵的突变会导致它们持续存在。其中一种突变发生在一种叫做VCP的基因上,圣犹达大学的研究人员发现ULK1/2是VCP的关键激活因子。因此,他们相信提高这些酶的药物可以帮助治疗IBM、ALS和FTD的病理。